5 клінічних досліджень, за якими стежить увесь світ

Модернізована вакцина, засіб від важкого неврологічного розладу, онкопрепарати, ну і звичайно, нові варіанти терапії COVID-19… Експерти галузі вибрали пʼять ключових випробувань, що закінчуються до кінця 2021 року й на які варто звернути увагу.

Першу половину 2021 року вважають історичною для галузі і ось чому: американський регулятор схвалив новий препарат від хвороби Альцгеймера — перший майже за два десятиліття. Але, хоча в самому препараті нічого революційного немає, спірне рішення регулятора матиме далекосяжні наслідки. І не тільки для фармгалузі, а й для систем охорони здоровʼя в цілому. З іншого боку, найближчими місяцями на нас очікує ще багато цікавого. Наприклад, нам належить дізнатися результати низки випробувань ліків, що суттєво змінять лікування тяжких захворювань, які не мають ідеальних варіантів терапії.

Ось пʼять найважливіших клінічних досліджень, результатів яких, затамувавши подих, чекає весь світ.

1. Merck \ Ridgeback Biotherapeutics: противірусний препарат від COVID-19

Merck, один із провідних розробників протиінфекційних засобів, на жаль, не показав кращих результатів під час пандемії коронавірусу. Ще на початку року наукову громадськість розчарували дві з експериментальних вакцин компанії, а у квітні вона відмовилася від ліків для госпіталізованих пацієнтів із COVID-19 після того, як регулятор зажадав провести додаткові випробування.

Але противірусний засіб під назвою молнупіравір може докорінно змінити позиції компанії — як і лікування коронавірусної інфекції.

Merck бере участь у розробці перспективної «протиковідної» таблетки спільно з Ridgeback Biotherapeutics, яка придбала нову молекулу в Університеті Еморі минулого року. Після того як на ранніх етапах клінічної перевірки молнупіравір продемонстрував вражаючі результати щодо зменшення тяжкості симптомів COVID-19, американський уряд зробив замовлення на його постачання, і Merck/Ridgeback Biotherapeutics отримала за це 1,2 млрд доларів США. З почином, так би мовити.

І якщо фінальна стадія клінічної перевірки покаже, що молнупіравір здатний запобігати найгіршим наслідкам COVID-19, він стане першим противірусним засобом у своєму класі, а також зручнішою альтернативою коктейлям з антитіл для внутрішньовенного введення від Regeneron, Eli Lilly і Vir Biotechnology.

Пероральні противірусні препарати проти COVID-19 також розробляють Pfizer, Atea Pharmaceuticals/Roche і Novartis/Molecular Partners, проте всі вони значно відстають від Merck, яка чекає результатів фінального випробування до вересня 2021-го.

2. Sanofi\ GlaxoSmithKline: вакцина від COVID-19

У перші дні пандемії коронавірусу компанії Sanofi і GlaxoSmithKline, два одвічні суперники в ніші вакцин, утворили незвичайний альянс — підписали угоду про спільну розробку вакцини для профілактики COVID-19. (З іншого боку, нічого дивного, адже обидві компанії мають багаторічний досвід створення вакцин.)

У розробці ковідної вакцини партнери покладалися на метод створення вакцин, що добре себе зарекомендував, і отримали від американського уряду на цю справу аж 2 млрд доларів США: це стало однією з найбільших інвестицій Сполучених Штатів у розробників вакцин.

Але зусилля Sanofi і GlaxoSmithKline поки не увінчалися успіхом: компанії відмовилися від своєї першої вакцини-кандидата, коли в грудні минулого року зʼясувалося, що вона занадто слабка для переведення на пізню стадію розробки. Невдача тандему особливо пригнічує, оскільки різко контрастує з успіхами компаній Pfizer, Moderna, Johnson & Johnson і AstraZeneca.

Проте Sanofi і GlaxoSmithKline все ще мають шанси вирватися в лідери вакцинних перегонів. Нова модернізована вакцина виявилася досить потужною в дослідженні другої фази, і її перевели на фінальну стадію — відповідне клінічне дослідження за участю 35 000 осіб розпочали наприкінці травня. У разі успіху вакцину від Sanofi і GlaxoSmithKline використовуватимуть як для первинної профілактики, так і в якості бустера.

3. Arcus Biosciences \ Gilead: інноваційне моноклональне антитіло

Виробники ліків роками намагалися знайти засіб, що зміг би посилити ефект імунотерапії раку, якій свого часу вдалося змінити лікування багатьох онкозахворювань, але не допомогти при всіх пухлинах.

Пошуки ідеального поєднання мали неоднозначні результати, при цьому найефективнішим партнером інгібіторів контрольних точок залишалася хіміотерапія. Але зʼявляються нові підходи, і один із них, який отримав значну популярність, — це клас антитіл, які блокують рецепторний білок TIGIT. Успіх націлювання на цю мішень раніше уже підтвердили Roche і Merck, подібні препарати також розробляють Bristol Myers Squibb, BeiGene, GlaxoSmithKline та інші, але домваналімаб, кандидат Arcus Biosciences, вважають особливим.

Хоча домваналімаб зараз перевіряють тільки у 2 фазі клінічного дослідження, причому в комбінованих режимах, результати чекають з особливим нетерпінням: навіть у своєму інноваційному класі кандидат вирізняється унікальним і багатообіцяючим механізмом дії, і тому його успіх (чи неуспіх) стане вирішальним для багатьох розробників, які збираються націлитися на TIGIT. Залишилося тільки дочекатися даних щодо проєкту Arcus Biosciences/Gilead!

4. UniQure: ліки від хвороби Гантінгтона

У 2021 році з тріском провалилося декілька експериментальних засобів, що їх розробляли для лікування цієї тяжкої неврологічної патології. Особливо запам’яталася нещодавня невдача Roche: її експериментальний препарат томінерсен вважали першим і провідним кандидатом для модифікації перебігу хвороби Гантінгтона. Подумати лише – антисмисловий олігонуклеотид, розроблений Ionis і в 2017 році ліцензований Roche, досяг останньої фази розвитку! Усі дослідження, аж до 3-ї фази, підтверджували, що він знижує рівень таргетного мутантного білка. Проте під час випробування 3-ї фази препарат подіяв гірше, ніж плацебо, і досі невідомо, чому і що взагалі це було.

Невдача швейцарського фармгіганта підвищила ставки препарату генної терапії UniQure AMT-130. Як і томінерсен, кандидат UniQure знижує рівень того самого токсичного білка, але в інший спосіб — «глушить» експресію генів мутантів, не дозволяючи їм виробляти білки.

Наприкінці року UniQure повинна опублікувати попередні результати програми клінічного розвитку AMT-130, підтверджені даними томограм головного мозку та інших діагностичних тестів. Вони повинні показати, чи працюють ліки так, як було задумано розробником.

5. Mirati Therapeutics: інгібітор KRAS від раку легенів

Низькомолекулярна сполука від маловідомої компанії із Сан-Дієго належить до найновішого класу препаратів, що є малими інтерферуючими РНК, які пригнічують експресію одного з найвідоміших онкогенних протеїнів. Вона не єдина на ринку: наприкінці минулого місяця Amgen отримала схвалення FDA на перший препарат, що інгібує експресію гена KRAS, який найчастіше мутує при канцерогенезі.

Протягом десятиліть дослідники намагалися розробити ліки, які можуть блокувати білки, що кодуються цим геном, а тепер є шанс, що онкологи отримають одразу два таких препарати!

Вважають, що кандидат Mirati Therapeutics успішно дійде до фінішу, адже минулої осені компанія оприлюднила приголомшливі результати дослідження цього препарату при задавненому недрібноклітинному раку легенів. Залишилося тільки дочекатися результатів клінічного дослідження 3-ї фази, які стануть основою для реєстраційної заявки у FDA.

Крім того, очікується, що Mirati Therapeutics представить дані щодо окремої групи пацієнтів, зібрані в межах цього самого дослідження, де її препарат використовують у комбінації з блокбастером Merck Keytruda.

Успіх такої комбінації вважається критично важливим для довгострокового успіху інгібіторів KRAS першого покоління.

Джерела
Bio Pharma Dive
______________________

Для пошуку виробників і дистриб'юторів, експортерів і імпортерів товарів і послуг в Україні і за кордоном - скористайтеся базою даних компаній "КОМПАСС Україна": Безкоштовна версія www.demo.kompass.ua

5 клінічних досліджень, за якими стежить увесь світ

Останні новини компаній по темі